近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了新的去中心化臨床試驗（也叫分散式臨床試驗，DCT）指南《Decentralized Clinical Trials for Drugs, Biological Products, and Device》。指南表示，DCT場所并非一定限制在研究醫(yī)療中心，也可以在當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保健機(jī)構(gòu)等場所進(jìn)行，或者也可通過遠(yuǎn)程醫(yī)療的形式，對試驗參與者進(jìn)行訪視。
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據(jù)悉，不同于傳統(tǒng)臨床試驗，DCT可利用電子測量設(shè)備、遠(yuǎn)程跟蹤，以及直接向消費者分發(fā)藥物和使用當(dāng)?shù)卦囼炇业仁侄?，?zhí)行遠(yuǎn)程臨床試驗，讓試驗參與者在家居情況下，通過遠(yuǎn)程方式參與臨床試驗。在新冠出現(xiàn)之前，DCT主要集中于對罕見疾病或地理上較為分散的病人群體的研究，而在新冠之后，DCT市場重點逐漸轉(zhuǎn)向了更全面的臨床研究。
FDA此次出版的指南涵蓋了DCT設(shè)計、遠(yuǎn)程臨床試驗訪問和相關(guān)活動的進(jìn)行、數(shù)字健康技術(shù)的使用、知情同意等方面。指南提出，加強(qiáng)DCT發(fā)展可以減輕患者的參與負(fù)擔(dān)，使更多種族、文化和社會經(jīng)濟(jì)群體的人們參與進(jìn)臨床試驗。
不過，F(xiàn)DA同時強(qiáng)調(diào)，進(jìn)行DCT的公司應(yīng)該注意數(shù)據(jù)的可變性和準(zhǔn)確度，以確保相關(guān)數(shù)據(jù)不會對試驗產(chǎn)生負(fù)面影響。“但除此之外，F(xiàn)DA非常希望看到更多這樣的研究，以幫助提高臨床研究的多樣性。”指南表示。
為了加強(qiáng)DCT的精度和可行性，F(xiàn)DA表示，在DCT設(shè)計方面，試驗開展場景可以多樣，但研究團(tuán)隊需要有一個專門的地方用于存放所有參與者的臨床試驗記錄，同時派專人監(jiān)管。
此外，進(jìn)行非劣效研究（non-inferiority study，是一種臨床試驗設(shè)計，旨在證明一種新的治療方法不劣于已有的治療方法，而不是證明它比已有的治療方法更優(yōu)越）方面，一般來講，活性對照藥物的試驗通常是在標(biāo)準(zhǔn)化的傳統(tǒng)臨床試驗條件下進(jìn)行的。因此，F(xiàn)DA建議，當(dāng)研究人員計劃在DCT環(huán)境中進(jìn)行非劣效性研究時，要特別注意試驗條件和患者個人差異等造成的數(shù)據(jù)差異，以確保實驗結(jié)果的準(zhǔn)確性和可靠性。
在遠(yuǎn)程傳輸數(shù)據(jù)時，試驗還應(yīng)遵循FDA提出的數(shù)字健康技術(shù)要求。該要求還定義了研究員、贊助商等的角色和責(zé)任。知情同意書也可以通過遠(yuǎn)程方式進(jìn)行確認(rèn)，但同時，F(xiàn)DA的審查委員會應(yīng)全程監(jiān)督同意書簽署過程。
FDA專員Robert Califf表示：“FDA長期以來一直考慮去中心化臨床試驗的好處。數(shù)字健康技術(shù)的進(jìn)步和新冠大流行（當(dāng)時很多試驗參與者無法進(jìn)行面對面訪視）加速了DCT的應(yīng)用。它可以提高試驗效率，并促進(jìn)在罕見病和行動不便的人群中進(jìn)行相關(guān)臨床研究。”
據(jù)行業(yè)媒體Fierce?Biotech報道，像和患者進(jìn)行視頻會議這樣的遠(yuǎn)程方法可以使醫(yī)患交流更加便捷和高效。一方面為患者節(jié)省旅途等費用，另一方面也提高了醫(yī)生的工作效率。盡管這種方法無法完全替代某些面對面的治療或評估，但它可以作為一種補(bǔ)充，幫助醫(yī)生更好地了解患者狀態(tài)。
“而且如今，行業(yè)越來越關(guān)注試驗參與者的種族多樣性和基因多樣性，這既是道義上的迫切需求，也是確保更強(qiáng)大數(shù)據(jù)集的需要?！泵绹幤泛蜕锛夹g(shù)律師事務(wù)所專家Rob Church表示。
不過，據(jù)行業(yè)媒體Biopharma-reporter此前報道，DCT在監(jiān)測患者健康和數(shù)據(jù)保存方面存在一定風(fēng)險。因此FDA強(qiáng)調(diào)，通過遠(yuǎn)程監(jiān)測進(jìn)行治療，存在著不良反應(yīng)未被發(fā)現(xiàn)的可能性。因此DCT贊助商必須意識到這一點，并確保采取正確的工具來適當(dāng)?shù)乇O(jiān)測患者。
在數(shù)據(jù)完整性方面，可通過智能手機(jī)和可穿戴設(shè)備等收集數(shù)據(jù)，但這些工具也可能導(dǎo)致數(shù)據(jù)處理不當(dāng)、損壞和跟蹤不準(zhǔn)確?！皬慕趤砜矗@也為制藥公司帶來了挑戰(zhàn)?！盧ob Church說道。
FDA補(bǔ)充說，更廣泛地采用DCT將有助于在醫(yī)療需求領(lǐng)域促進(jìn)藥物開發(fā)，這意味著患者將有更多治療選擇，并獲得更好的療效。
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